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¿Te imaginas un mundo sin ataxias? Algún día lo podremos ver, y esta posibilidad se nos está acercando de veras… Sí.

Hace poco les trasmití que el equipo de investigación que iba a trabajar en este proyecto, “Terapia Génica con virus adenoasociados para tratar la ataxia de Friedreich” dirigido por el Doctor Antoni Matilla, ya se encontraba calentando motores para comenzar; ¡y lo hemos conseguido!, ya ha comenzado y todo va estupendamente, cumpliendo perfectamente los plazos de tiempo que se establecen en el proyecto (http://www.stop-fa.org/VirusAdenoasociados). Nuestro barco ha zarpado y tiene las velas con el viento a favor.

Tuvimos conocimiento de este proyecto a finales del año 2013, y con todas nuestras esperanzas decidimos apoyarlo a pesar de los recortes económicos existentes pues es un proyecto científico de excelencia, y confiamos absolutamente en el nivel y capacidad de trabajo del Dr. Matilla y su equipo de investigación (www.btnunit.org); así que creamos la iniciativa STOP-FA con el objetivo de recaudar fondos económicos para que arrancase… Lo presentamos oficialmente el 1 de febrero de 2014, en el Hospital Germans Trías de Badalona, que es donde se realiza la mayor parte del proyecto. La primera fase de recaudación decidimos realizarla a través de la asociación Funds4Research –F4R-, mediante un Crowdfundingo micromecenazgo, y resultó ser todo un éxito con la captación final de 77.024 euros; gracias a los cuales se ha podido empezar a navegar.

Es increíble que hayamos conseguido tanto movimiento y colaboración en tan poco tiempo… Esta nota es para expresar el agradecimiento de todo el equipo de la iniciativa STOP-FA a todas las personas que han colaborado con nosotros apoyando esta causa; económicamente, creando, organizando o acudiendo a actos solidarios a nuestro favor, difundiendo… GRACIAS, GRACIAS, GRACIAS… Y para comunicaros que desde STOP-FA estamos trabajando para publicar oficialmente una Newsletter donde informaremos a todos de los avances y estado de este proyecto científico antes de finalizar este año. Insistiré siempre en que hace tiempo que la cura de este mal llamado Ataxia es posible, y solo es cuestión de tiempo; y de dinero, clarísimo.

Entre lo que hemos recaudado a través de F4R y de otras Fundaciones como FEDAES, Fundación ALMAR y mecenas particulares, nos falta recaudar aproximadamente poco más de 40.000 euros para completar la financiación de este proyecto, que en esta primera fase consiste en un ensayo pre-clínico con ratones afectados de ataxia de Friedreich. Esta es una cantidad realmente escasa teniendo en cuenta lo que se espera conseguir: curar una enfermedad rara, genética, neurológica y degenerativa. Se estima que, si todo va según lo previsto, en unos 5 años comenzarían los ensayos en pacientes. El ensayo PRE-CLÍNICO tiene previsto una duración de 2 años, durante los cuales los investigadores no pararán de trabajar para poder introducir la proteína que nos falta a los atáxicos a través de estos virus adenoasociados con el objetivo de curar a los ratones afectados. Esto mismo se ha hecho con éxito en otras enfermedades denominadas raras, sí, han conseguido curar por completo a otros ratones afectados de otras patologías. Ahora mismo hay más de 100 ensayos clínicos de terapia génica aprobados a nivel mundial utilizando los virus adenoasociados. Y esperando a que se aprueben los permisos regulatorios de la Comisión Europea se encuentran, por ejemplo, los afectados de la enfermedad de Sanfilippo entre otras; y nosotros lucharemos para que la siguiente sea la ataxia de Friedreich.

Cuando llegue el momento y se encuentre la cura, el objetivo es que a los próximos afectados no se les desarrollen los síntomas de esta cruel enfermedad, y a los pacientes que ya tenemos este mal apoderando nuestro cuerpo, se consiga que pare y poco a poco se puedan ir mejorando nuestros síntomas… ESTO SIGNIFICA QUE EL SUEÑO QUE TODOS LOS ATÁXICOS LLEVAMOS PERSIGUIENDO TODA NUESTRA VIDA PUEDE HACERSE REALIDAD.

El proyecto es específico para este tipo de Ataxia, la cual la padecemos más de 3000 pacientes en toda España, es la que tiene mayor incidencia en la población; no hay que olvidar que el doctor que dirige esta investigación lleva más de 25 años estudiando otros tipos de Ataxia, tanto en Estados Unidos y el Reino Unido como en España, es todo un experto. El día en el que muy posiblemente nuestro barco llegue a buen puerto, no les quepa duda que tras de sí llegarán los demás tipos de ataxia y enfermedades de origen genético. El día llegará… ¿Se imaginan el día en el que no haya ataxia? Yo sí.

Si quieres colaborar con nosotros y financiar el proyecto de “Terapia génica basada en virus adenoasociados para curar la ataxia de Friedreich”, se pueden hacer donaciones a través de una cuenta que la Federación de Ataxias de España, (FEDAES/STOP-FA) ha abierto para ello, deseando así que esta investigación pueda llegar a su fin.

Banco Santander: 0049 5678 91 2316014641
IBAN: ES19-0049-5678-91-2316014641

¡¡Hay que seguir luchando juntos!!

María Pino Brumberg
Paciente de AF. Escritora y divulgadora.
Diciembre 2014

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